Génterápiával a súlyos szívelégtelenség ellen

A világon először kezelnek génterápiával az Imperial College London tudósai olyan szívelégtelenségben szenvedő betegeket, akiknek életbemaradását mechanikus keringéstámogató eszközök segítik.

A szívelégtelenség egy olyan állapot, amelyben csökken a szívizom összehúzódó ereje, így képtelen elegendő vért pumpálni az erekbe. Az Egyesült Királyságban körülbelül ötszázezer ember szenved szívelégtelenségben, és betegek százai várnak szívátültetésre. Nagy-Britanniában évente körülbelül 200 transzplantációt végeznek, azonban a donorhiány miatt átlagosan minden tíz betegből kettő meghal, mielőtt a műtétre sor kerülne - olvasható a The Daily Telegraph online kiadásában, valamint az Imperial College London honlapján.

A transzplantációra váró, előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegek esetében sokszor alkalmaznak mechanikus keringéstámogató eszközöket, amelyek normalizálják a vérkeringést. Ilyen az LVAD (balkamrai keringéstámogató eszköz), egy elektromos pumpa, amely a vért a szív bal kamrájából az aortába pumpálja. Az Egyesült Királyságban 100-150 páciens él ezzel az eszközzel a megfelelő donorra várva.

Az Imperial College London által tervezett vizsgálat során a kutatók arra keresik a választ, hogy a génterápia segítségével helyreállítható-e a károsodott szívizom, s távlatilag az eljárás egy alternatív, a szívátültetést kiváltó gyógymódot kínálhat-e a betegeknek.

A vizsgálat során a szívizomban a SERCA2a fehérjének a szintjét akarják megemelni, az adott protein ugyanis fontos szerepet játszik az izomösszehúzódásban. A fehérje előállításáért felelős gént egy ártalmatlan, mesterséges vírus segítségével juttatják be a szívizomba. A kezelés után hat hónappal a betegek szívéből apró szövetmintát vesznek, hogy megvizsgálják, megtalálható-e az izomban a gén, s mennyire működőképes a páciensek szíve.

Az eljárást 24, előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegnél alkalmazzák, akiknek vérkeringését LVAD-készülékkel tartják fenn: 16 beteg génterápiában részesül, 8 pedig placebót kap.